・同種造血幹細胞移植後に完全寛解を達成したFLT3/ITD変異陽性急性骨髄性白血病患者が対象の第2相試験
・マルチキナーゼ阻害薬ネクサバール単剤療法の有効性・安全性を比較検証
・プラセボ群に比べて、ネクサバール群で再発または死亡のリスクが61％減少
2020年7月16日、医学誌『Journal of Clinical Oncology（JCO）』にて同種造血幹細胞移植後に完全寛解を達成したFLT3/ITD変異陽性急性骨髄性白血病（AML）患者に対するマルチキナーゼ阻害薬であるソラフェニブ（商品名ネクサバール；以下ネクサバール）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第2相のSORMAIN試験（DRKS00000591）の結果がUniversity Hospital Giessen and MarburgのAndreas Burchert氏らにより公表された。
SORMAIN試験とは、同種造血幹細胞移植後に完全寛解を達成したFLT3/ITD変異陽性急性骨髄性白血病（AML）患者に対する維持療法としてネクサバール単剤療法を投与する群（N＝43人）、またはプラセボ単剤療法を投与する群（N=40人）に無作為に振り分け、主要評価項目として無再発生存率（RFS）を比較検証したプラセボ対照ランダム化二重盲検下の第2相試験である。
本試験が開始された背景として、FLT3/ITD変異陽性急性骨髄性白血病（AML）患者の予後は非常に不良であり、それは同種造血幹細胞移植治療後でも同様である。以上の背景より、同種造血幹細胞移植後のFLT3/ITD変異陽性急性骨髄性白血病（AML）に対する維持療法としてのネクサバール単剤療法の有用性を検証する目的で本試験が開始された。
本試験のフォローアップ期間中央値41.8ヶ月時点における結果は下記の通りである。主要評価項目である24ヶ月無再発生存率（RFS）はネクサバール群85.0％（95％信頼区間：70％-93％）に対してプラセボ群53.3％（95％信頼区間：36％-68％）、ネクサバール群で再発または死亡（RFS）のリスクを61％減少（HR：0.39,95％信頼区間：0.18-0.85,P=0.013）した。
以上のSORMAIN試験の結果よりAndreas Burchert氏らは以下のように結論を述べている。”同種造血幹細胞移植後のFLT3/ITD変異陽性急性骨髄性白血病（AML）患者に対するマルチキナーゼ阻害薬ネクサバールは、再発または死亡（RFS）のリスクを軽減させました。”