・再発/難治性急性骨髄性白血病患者が対象の第1相試験
・リンツズマブ-AC225＋CLAG-M化学療法の有効性・安全性を検証
・全患者における寛解率は67％であり、用量の漸増に伴い寛解率が上昇した
2020年12月5日～8日、オンラインミーティングで開催された第62回米国血液学会議（ASH 2020）にて再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対する抗CD33モノクローナル抗体リンツズマブ-AC225＋CLAG-M化学療法（クラドリビン、シタラビン、G-CSF、ミトキサントロン）化学療法の有効性、安全性を検証した第1相試験の結果がMedical College of WisconsinのSameem Abedin氏らにより公表された。
本試験は、再発/難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対してリンツズマブ-AC225 0.25uCi/kg（コーホート1）、0.50uCi/kg（コーホート2）、0.75uCi/kg（コーホート3）＋CLAG-M化学療法を投与し、安全性、客観的奏効率（ORR）などを検証した第1相試験である。CLAG-M化学療法の詳細は2～6日目にクラドリビン5mg/m2、シタラビン2g/m2、1～6日目にG-CSF300μg、2～4日目にミトキサントロン10mg/m2である。
本試験が開始された背景として、強力な治療の適応がない急性骨髄性白血病（AML）に対するファーストライン治療としての抗CD33モノクローナル抗体リンツズマブ-AC225単剤療法は、約70％の患者で完全寛解率（CR）/血球数が未回復な完全寛解率（CRi）を達成することが確認されている。以上の背景より、再発難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対するサルベージ療法であるCLAG-M化学療法に抗CD33モノクローナル抗体リンツズマブ-AC225を上乗せする有用性を検証する目的で本試験が開始された。
グレード3以上の有害事象（AE）は好中球減少症12人、感染症8人、斑状丘疹性発疹2人、悪心2人、QTc延長1人、腫瘍崩壊症候群1人であった。
有効性評価が可能であった15人の内、完全寛解率（CR）/血球数が未回復な完全寛解率（CRi）は67％（N=10人）を示した。また、前治療歴3レジメン以上の患者を除いた完全寛解率（CR）/血球数が未回復な完全寛解率（CRi）は83％（N=10/12人）であった。
用量別の奏効率はコーホート1群で完全寛解率（CR）33％（N=1人）、コーホート2群で完全寛解率（CR）/血小板未回復の完全寛解率（CRp）/血球数が未回復な完全寛解率（CRi）は67%（N=6人）、コーホート3群で完全寛解率（CR）/血小板未回復の完全寛解率（CRp）は100％（N=3人）を示した。
以上の第1相試験の結果よりSameem Abedin氏らは「再発難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対する抗CD33モノクローナル抗体リンツズマブ-AC225＋CLAG-M化学療法の忍容性は問題がなく、投与量の増量により抗腫瘍効果も期待のできる結果を示しました」と結論を述べている。