2月10日、ノバルティスファーマ株式会社は、チロシンキナーゼ阻害薬ニロチニブ（商品名タシグナ）について、小児の慢性骨髄性白血病の治療薬として、製造販売承認事項一部変更申請を行ったと発表した。
慢性骨髄性白血病（CML）は、赤血球・白血球・血小板など血液のもととなる造血幹細胞の異常により、9番染色体と22番染色体の相互転座によって形成されるフィラデルフィア染色体を特徴とする血液のがんとなる。フィラデルフィア染色体上に生じる異常な遺伝子（BCR-ABL融合遺伝子）から産生されるBCR-ABL チロシンキナーゼが恒常的に活性化することで、白血病細胞が増殖し、慢性骨髄性白血病を発症する。
慢性骨髄性白血病の病期は、慢性期、移行期、急性期の3段階から成り、初発時はほとんどが慢性期で診断される。成人では検診で早期発見されることが多いのに対し、小児では採血による検診の機会が少ないことから、しばしば発見が遅れることがあるが、小児においても慢性骨髄性白血病の約90％は慢性期で診断される。
国内の統計では、10万人あたり約1～2人が慢性骨髄性白血病を発症するとされており、慢性骨髄性白血病は小児白血病のうちの3％未満とされている。18歳未満の発症頻度は国内で年間約20名と少なく、その多くは思春期以降に発症するが、2～6歳の幼児期に発症する場合もある。
慢性骨髄性白血病の標準治療は、国内外ともにチロシンキナーゼ阻害薬による治療となるが、現在、国内で承認されているチロシンキナーゼ阻害薬は小児のCMLに対する適応を有していないことから、ノバルティス社はタシグナの小児のCMLに対する至適用法・用量の検討を目的とした開発を行ったとのこと。
なお、日本において、タシグナはタシグナが「イマチニブ（商品名グリベック）抵抗性の慢性期又は移行期の慢性骨髄性白血病」を適応症として2009年1月に承認を取得した後、2010 年12 月に「慢性期又は移行期の慢性骨髄性白血病」に適応拡大されている。
ノバルティス、小児の慢性骨髄性白血病の治療薬として「タシグナ®」の申請を提出
記事：可知 健太