2019年4月1日、医学誌『British Journal of Hematology』にて再発難治性多発性骨髄腫（MM）患者に対する抗PD-1抗体薬であるペムブロリズマブ（商品名キイトルーダ;以下キイトルーダ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第1b相のKEYNOTE‐013試験（NCT01953692）の結果がInstitut Gustave RoussyのVincent Ribrag氏らにより公表された。
KEYNOTE‐013試験とは、再発難治性多発性骨髄腫患者（N=30人）に対して2週毎にキイトルーダ10mg/kg単剤療または3週毎にキイトルーダ200mg単剤療法を病勢進行または予期せぬ有害事象（AE）が発現するまで投与し、主要評価項目として治療関連有害事象（TRAE）発症率、客観的奏効率（ORR）などを検証した多施設共同単群の第1b相試験である。
本試験に登録された患者背景は下記の通りである。年齢中央値は70.0歳。前治療歴中央値は4レジメン。造血幹細胞移植歴のある患者は53.3％（N=16人）、レナリドミド（商品名レブラミド;以下レブラミド）不耐の患者は66.7％（N=20人）である。
以上の背景を有する患者に対するフォローアップ期間中央値19.9ヶ月（2.0-44.0ヶ月）時点における結果は下記の通りである。主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は0％（95％信頼区間:0.0-11.6％）を示した。なお、病勢安定率（SD）は56.7％（95％信頼区間:37.4％-74.5％）、病勢進行率（PD）は43.3％（95％信頼区間:25.5％-62.6％）を示した。
病勢安定率（SD）56.7％を示した患者17人の内、58.8％（N=10人）の患者はレブラミド不耐、29.4％（N=5人）の患者はdouble‐refractory、23.3％（N=4人）の患者はtriple‐refractory、5.9％（N=1人）の患者はquadruple‐refractoryであった。なお。また、奏効持続期間（DOR）中央値は3.7ヶ月（95％信頼区間:2.7-18.85ヶ月）を示している。
一方の安全性として、全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率40.0％（N=12人）を示し、最も多くの患者で確認された全グレードの治療関連有害事象（TRAE）は無力症16.7％（N=5人）、関節痛6.7％（N=2人）。グレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率3.3％（N=1人）を示し、最も多くの患者で確認されたグレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）は筋肉痛3.3％（N=1人）であた。以上のように、再発難治性多発性骨髄腫（MM）患者に対するキイトルーダ単剤療法の忍容性は問題がなかった。
以上のKEYNOTE‐013試験の結果よりVincent Ribrag氏らは以下のように結論を述べている。”再発難治性多発性骨髄腫（MM）患者に対する抗PD-1抗体薬キイトルーダ単剤療法は、病勢安定率（SD）56.7％を示し、忍容性に問題はありませんでした。しかしながら、本試験は小集団、かつ比較群なしの試験であるため、知見の解釈には気をつけるべきである。”
なお、2017年7月3日、米国食品医薬品局（FDA）は他の第3相試験の結果に基づき、多発性骨髄腫患者に対するキイトルーダベースの治療方法の有用性を検証する試験中止の勧告を実施している。