※本情報は一般に公開されている治験・臨床試験情報を引用・抜粋しております
目次
治験名
再発または難治性のB細胞急性リンパ芽球性白血病（ALL）小児患者を対象とするCTL019の有効性および安全性を検証する第II相試験
治験の概要
本治験は、再発または難治性のB細胞急性リンパ芽球性白血病（ALL）小児患者を対象にCTL019を投与し、主要評価項目である全寛解率（ORR;完全寛解（CR）＋血液の回復は不十分だが骨髄では完全寛解（CRi））を検証する国際多施設共同の単群第II相試験である。
治験薬
治験の参加条件
適格基準
・再発または難治性の小児B細胞急性リンパ芽球性白血病（ALL）の場合
1)2度以上の再発である
2)同種造血幹細胞移植後の再発であり、CTL019により治療開始時には同種造血幹細胞移植より6ヶ月以上の期間が空いている
3)標準化学療法2サイクル投与後に完全寛解（CR）を達成しなかった初回難治性である。または、再発白血病に対する標準化学療法1サイクル投与後に完全寛解（CR）を達成しなかった化学療法抵抗性である。
4)もしも被験者がチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）に忍容性がない、2種類のチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）投与後も疾患憎悪した、またはチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）の投与適格基準を満たさない場合、フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病（ALL）であれば投与対象となる
5)同種造血幹細胞移植の対象とならない
・治験登録3ヶ月前以内のフローサイトメトリー検査で骨髓または末梢血においてCD19腫瘍の発現が確認されている再発被験者
・下記に定義するような十分な臓器の機能を有する
1）血清クレアチニン値の基準値(mg/dL/男性/女性)を満たす（1歳以上2歳未満の場合は0.6/0.6、2歳以上6歳未満の場合は0.8/0.8、6歳以上10歳未満の場合は1.0/1.0、10歳以上13歳未満の場合は1.2/1.2、13歳以上16歳未満の場合は1.5/1.4、16歳以上の場合は1.7/1.4.）
2)アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）値が基準値上限の5倍以上である
3)ビリルビン値が2.0mg/dL未満である
4)グレード1以下に収まる呼吸困難など最低限の肺機能が保たれている
5)左室内径短縮率(LVSF)が28％以上、もしくは左心室駆出率（LVEF）が少なくとも45%以上である
・治験スクリーニング時の骨髄芽球割合が5%以上である
・寿命が12週間より長い
・16歳以上の被験者はKarnofsky Performance Status（KPS）、16歳未満の被験者はLansky Performance Status（LPS）が50％以上である
・非動員単核球細胞のアフェレーシス産物が製造のための受入基準を満たすこと
除外基準
・独立した髄外単病変の再発
・被験者は、ファンコニ貧血、重症先天性好中球減少症、シュワックマン-ダイアモンド症候群、その他の既知の骨髄不全症候群のような遺伝性の疾患を有する。ただし、ダウン症候群は除外する
・被験者はバーキットリンパ腫/白血病（成熟B細胞急性リンパ性白血病など）/MYCの転座を有する
・悪性腫瘍の病歴を有する。ただし、表皮内癌、治療済みの子宮頸部上皮内腫瘍は除外する
・遺伝子治療製品による治療を受けている
・抗CD19/抗CD3療法、またはその他の抗CD19療法の治療歴を有する
・治験スクリーニング8週間以内にコントロール不良の活動性または潜在性B型肝炎、活動性C型肝炎、もしくは治験スクリーニング時における制御不能な感染症を有する
・治験スクリーニング8週間以内にヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性である
・グレードII〜IV度の急性もしくは慢性移植片対宿主病（GVHD）を有する
・活動性の中枢神経系（CNS）悪性疾患
・治験スクリーニング開始前30日以内に治験薬による治療を受けている
・妊娠中または授乳中の女性被験者である
・CTL019治療後1年間は効果的な避妊法を実施することができない妊娠可能性のある女性被験者とすべての男性被験者
・以下の治療法は除外される
1)ステロイド剤：いかなるステロイド療法もCTL019治療72時間前までには中止しなければならない
2)同種細胞療法：いかなるドナーリンパ球輸注もCTL019治療6週前までには完了しなければならない
3)移植片対宿主病（GVHD）療法：CTL019治療4週前までにはカルシニューリン阻害剤、メトトレキサートまたは他の化学療法、ミコフェノール酸、ラパマイシン、サリドマイド、または抗CD20抗体薬（リツキシマブ）、抗TNF抗体薬、抗IL6抗体薬または抗IL6R抗体薬などの免疫抑制療法を中止しなければならない
4)化学療法：以下の薬剤はCTL019治療1週間前までには中止しなければならない。そして、CTL019と同時に投与するべきでない（ヒドロキシウレア、ビンクリスチン、6-メルカプトプリン、6-チオグアニン、メトトレキセート25mg/m2未満、シトシンアラビノシド100mg/m2/日未満、アスパラギナーゼ（非PEG化））。以下の薬剤はCTL019治療2週間前までには中止しなければならない。（救助化学療法、例えばクロファラビン、シトシンアラビノシド100mg/m2以上、アントラサイクリン、シクロホスファミドなど）
5)中枢神経系（CNS）障害の予防療法：中枢神経系（CNS）障害を予防するための治療はCTL019治療1週間前までには中止しなければならない。
6)抗T細胞療法：T細胞または毒性物質の投与は強く推奨されない。なぜなら、CTL019細胞を破壊、またはそれらの増殖を妨げる可能性があるからである
治験の実施期間
2015年4月8日から2022年3月3日
試験公開情報（詳細情報）
ClinicalTrials.gov：NCT02435849（最終更新日：2017年7月28日）
注意
・この情報は、製薬企業や研究機関から依頼された情報ではなく、当サイトが独自に調査した情報となります。実際の情報に誤りがある場合や、実際に治験が実施していない等の問題点がありますが、情報発信を第一に掲載しております。ご了承ください。
・多くの情報は、出典であるJAPIC-CTIやUMIN-CTRに情報がある場合はそこから、転載しています。これらにない場合は、米国のClinidcaltrials.govからを参照して和訳して掲載しています。
・実施医療機関は明記できませんが、実際の公開情報に明記されている場合があります。
・主な参加条件には記載された基準以外にも多くの基準があります。
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臨床試験（治験）とは
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初回作成：山田 創