希少疾病用医薬品（オーファン薬）

医薬品医療機器法第77条の２に基づき、対象患者数が日本で５万人未満であること、医療上特にその必要性が高く、開発の可能性が高いなどの条件に合致するものとして厚生労働大臣が指定する医薬品。