2017年12月9日から12日までアメリカ合衆国ジョージア州アトランタで開催された米国血液学会議(ASH2017)にて骨髄異形成症候群（MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、急性骨髄性白血病（AML）患者に対してキザルチニブ＋アザシチジン（商品名ビダーザ；以下ビダーザ）併用療法、もしくはキザルチニブ＋低用量シタラビン併用療法の有効性、安全性を検証した第I/II相試験の結果がアメリカ合衆国・テキサス州にあるMD Anderson Cancer Center所属のMahesh Swaminathan氏らにより公表された。
本試験の第I相段階ではハイリスク再発難治性骨髄異形成症候群（MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、またはFLT3-ITD変異の有無に関係のない急性骨髄性白血病（AML）患者を対象（N=12人）にしており、第II相段階では未治療の骨髄異形成症候群（MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、または急性骨髄性白血病（AML）患者を対象（N=49人）にしている。
本試験では上記患者に対してキザルチニブ＋ビダーザ併用療法（N=38人）、もしくはキザルチニブ＋低用量シタラビン併用療法（N=23人）を投与し、第I相段階での主要評価項目としては用量制限毒性（DLT）、第II相段階では客観的奏効率（ORR）などを検証した第I/II相試験である。なお、第II相段階でのFLT3-ITD変異を有する急性骨髄性白血病（AML）患者に限って、一次治療を受けている患者も対象にしている。
本試験の第I相段階での主要評価項目である用量制限毒性（DLT）は、1日1回キザルチニブとして60mgが最大耐量（MTD）であることを示した。また、第I相段階での主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は73%（N=43人,キザルチニブ＋ビダーザ併用療法群29人,キザルチニブ＋低用量シタラビン併用療法群14人）を示した。また、その内訳としては完全奏効（CR）10人、血小板の回復は不十分だがそれ以外は完全寛解（CRp）6人、血液の回復は不十分だが骨髄では完全寛解（CRi）20人、部分奏効（PR）2人であり、奏効を示した43人のうち5人が微小残存病変（MRD）陰性であった。
また、前治療歴のある47人の患者における客観的奏効率（ORR）は68%を示し、その内訳としては完全奏効（CR）4人、血小板の回復は不十分だがそれ以外は完全寛解（CRp）4人、血液の回復は不十分だが骨髄では完全寛解（CRi）19人、血液学的改善効果（HI）3人、部分奏効（PR）2人であった。一方、前治療歴のない12人の患者における客観的奏効率（ORR）は92%を示し、その内訳としては完全奏効（CR）6人、血小板の回復は不十分だがそれ以外は完全寛解（CRp）2人、血液の回復は不十分だが骨髄では完全寛解（CRi）1人、血液学的改善効果（HI）1人であった。そして、FLT3-ITD変異を有する患者（N=55人）における客観的奏効率（ORR）は75%を示した。
一方の安全性として、グレード3または4の有害事象（AE）は下記の通りである。低カリウム血症（N=19人）、低カルシウム血症（N=2人）、低血圧（N=9人）、低リン酸血症（N=9人）、低ナトリウム血症（N=9人）、低カルシウム血症（N=5人）、高ビリルビン血症（N=7人）、アラニンアミノ基転移酵素（ALT）上昇（N=8人）、アスパラギン酸アミノ基転移酵素（AST）上昇（N=4人）、腹痛（N=3人）、脳内出血（N=2人）、高ナトリウム血症（N=2人）、高血圧（N=2人）、
高マグネシウム血症（N=4人）、下痢（N=8人）、脱水（N=2人）、呼吸不全（N=6人）、高血糖（N=1人）、QTcF延長（N=3人）、心房細動（N=4人）、心膜滲出液（N=1人）であった。
以上の第I/II相試験の結果より、骨髄異形成症候群（MDS）、慢性骨髄単球性白血病（CMML）、急性骨髄性白血病（AML）患者に対するキザルチニブ＋ビダーザ併用療法、キザルチニブ＋低用量シタラビン併用療法の有効性、安全性が証明された。特に、FLT3-ITD変異を有する急性骨髄性白血病（AML）患者は早期に再発し易く、その予後も悪いため、本試験で示した客観的奏効率（ORR）の高さはキザルチニブ単剤療法よりも効果が期待できるとMahesh Swaminathan氏らは述べている。