・KEYNOTE-199試験とは、ドセタキセル不応の転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者に対して抗PD-1抗体薬であるキイトルーダ単剤療法の有効性を検証した第II相試験である
・本報告では、KEYNOTE-199試験に登録された患者の内、PD-L1発現率陽性の患者（コーホート1）、PD-L1発現率陰性の患者（コーホート2）、骨転移を有する患者（コーホート3）を対象にした結果である
・本試験の主要評価項目である客観的奏効率（ORR）はコーホート1群で5％、コーホート2群で3％、コーホート3群で未到達、コーホート1+コーホート2群で5％であった
2018年6月1日より5日までアメリカ合衆国・イリノイ州・シカゴで開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO 2018）にて、ドセタキセル不応の転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者に対する抗PD-1抗体薬であるペムブロリズマブ（商品名キイトルーダ;以下キイトルーダ）単剤療法の有効性を検証した第II相のKEYNOTE-199試験（NCT02787005）の結果がRoyal Marsden Hospital・Johann S. De Bono氏らにより公表された。
KEYNOTE-199試験（コーホート1、コーホート2、コーホート3）とは、ドセタキセル不応の転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者（N=258人）に対して3週間に1回キイトルーダ200mg単剤療法を投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、重要な副次評価項目として病勢コントロール率（DCR）などを検証した第II相試験である。
なお、ドセタキセル不応の転移性去勢抵抗性前立腺がん（mCRPC）患者の内、コーホート1群ではPD-L1発現率陽性の患者（N=131人）、コーホート2群ではPD-L1発現率陰性の患者（N=67人）、コーホート3群では骨転移を有する患者（N=60人）を対象にしている。
本試験のコーホート別のフォローアップ期間中央値8.1ヶ月（コーホート1）、7.9ヶ月（コーホート2）、11.8ヶ月（コーホート3）時点の結果は下記の通りである。主要評価項目である客観的奏効率（ORR）はコーホート1群で5％（95％信頼区間:2％-11％）、コーホート2群で3％（95％信頼区間:1％未満-10％）、コーホート3群で未到達、コーホート1+コーホート2群で5％（95％信頼区間:2％-8％）であった。
なお、奏効率（RR）は全患者群の中でも体細胞系BRCA1/2遺伝子変異またはATM遺伝子変異を有する患者において高率であった。
また、病勢コントロール率（DCR）はコーホート1群で22％（95％信頼区間:15％-30％）、コーホート2群で24％（95％信頼区間:14％-36％）、コーホート3群で37％（95％信頼区間:25％-50％）、コーホート1+コーホート2群で23％（95％信頼区間:17％-29％）であった。
そして、6ヶ月以上病勢コントロール率（DCR）を達成した患者はコーホート1群で9％（95％信頼区間:5％-16％）、コーホート2群で6％（95％信頼区間:2％-15％）、コーホート3群で22％（95％信頼区間:12％-34％）、コーホート1+コーホート2群で8％（95％信頼区間:5％-13％）であった。
一方の安全性として、グレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率はコーホート1群で13％、コーホート2群で12％、コーホート3群で17％を示した。
以上のKEYNOTE-199試験の結果よりJohann S. De Bono氏らは以下のように結論を述べている。”ドセタキセル不応の転移性去勢抵抗性前立腺がん患者に対する抗PD-1抗体薬キイトルーダ単剤療法はPD-L1発現率の有無に関係なく持続的な抗腫瘍効果を示し、忍容性も良好でした。”