・高齢の急性骨髄性白血病患者が対象の第1b相試験
・ベネクレクスタ＋化学療法併用療法の有効性・安全性を比較検証
・最大耐用量はベネクレクスタ600mgに達しなかったが、全奏効率は72％を示した
2020年7月20日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて急性骨髄性白血病（AML）高齢者に対する経口BCL-2阻害薬であるベネトクラクス（商品名ベネクレクスタ；以下ベネクレクスタ）＋化学療法の投与量を漸増した場合の有効性、安全性を検証した第1b相のCAVEAT試験（ACTRN12616000445471）の結果がThe Alfred HospitalのChong Chyn Chua氏らにより公表された。
CAVEAT試験とは、65歳以上の急性骨髄性白血病（AML）患者（単染色体核型の場合は60歳以上）に対して1～7日目に1日1回ベネクレクスタ50～600mg単剤療法、8～14日目に1日1回ベネクレクスタ50～600mg＋8～12日目にシタラビン100mg/m2＋9～10日目にイダルビシン12mg/m2併用療法を投与し、主要評価項目として安全性、副次評価項目として臨床的寛解率などを検証した非盲検下の第1b相試験である。
本試験の患者（N=51人）の年齢中央値は72歳（63～80歳）であった。主要評価項目である最大耐用量（MTD）は1日1回ベネクレクスタ600mgに到達しなかった。最も多くの患者で確認されたグレード3以上の有害事象（AE）は発熱性好中球減少症55％、敗血症35％であった。
副次評価項目である全奏効率（ORR；完全寛解（CR）＋不完全を伴う完全寛解（CRi）は72％を示した。なお、de novo急性骨髄性白血病（AML）群では97％、二次性急性骨髄性白血病（AML）群では43％を示した。
CAVEAT試験の結果よりChong Chyn Chua氏らは「急性骨髄性白血病（AML）高齢者に対する経口BCL-2阻害薬ベネクレクスタ＋化学療法は忍容性が良好であり、de novo急性骨髄性白血病（AML）に対して特に良好な抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べている。