・未治療の慢性リンパ性白血病患者が対象の第2相試験
・ファーストライン治療としてのカルケンス＋ベネクレクスタ＋ガザイバ併用療法の有効性・安全性を検証
・治療開始16週間後の完全寛解率は38％を示した
2021年9月14日、医学誌『The Lancet Oncology』にて未治療の慢性リンパ性白血病（CLL）患者に対する選択的ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬であるカルケンス（一般名：アカラブルチニブ）＋BCL-2阻害薬であるベネクレクスタ（一般名：ベネトクラクス）＋抗CD20モノクローナル抗体薬であるガザイバ（一般名：オビヌツズマブ）併用療法の有効性、安全性を検証した第2相試験（NCT03580928）の結果がDana-Farber Cancer InstituteのMatthew S Davids氏らにより公表された。
本試験は、未治療の慢性リンパ性白血病（CLL）患者（N＝37人）に対して28日を1サイクルとして1日2回カルケンス＋ベネクレクスタ＋ガザイバ併用療法を実施し、主要評価項目として治療開始16サイクル後の完全寛解率（CR）、副次評価項目として安全性などを検証したオープンラベルシングルアームの第2相試験である。
本試験に登録された37人の患者の年齡中央値は63歳（57～70歳）。性別は男性73％（N＝27人）、女性27％（N＝10人）。以上の背景を有する患者に対するフォローアップ期間中央値27.6ヶ月時点における結果は下記の通りである。
主要評価項目である完全寛解率（CR）は38％（95％信頼区間：22～55％、N＝14/37人）を示した。最も多くの患者で確認されたグレード3もしくは4の血液関連有害事象（AE）は好中球減少症43％、非血液関連有害事象（AE）は高血糖8％、低リン血症8％であった。重篤な有害事象（SAE）発症率は24％（N＝9人）を示し、最も多くの患者で確認された重篤な有害事象（SAE）は好中球減少症8％（N＝3人）であった。
以上の第2相試験の結果よりMatthew S Davids氏らは「未治療の慢性リンパ性白血病（CLL）患者に対する選択的ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬カルケンス＋BCL-2阻害薬ベネクレクスタ＋抗CD20モノクローナル抗体薬ガザイバ併用療法は、忍容性が良好でした。一方、主要評価項目である完全寛解率（CR）に関しては事前に設定した基準値を達成はできませんでしたが、高い抗腫瘍効果を示しました」と結論を述べている。