・BTK阻害薬治療歴のある再発性難治性マントル細胞リンパ腫患者が対象の第2相試験
・抗CD19キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法であるKTE-X19の有効性・安全性を検証
・客観的奏効率は93％を示し、完全奏効は67％。12ヶ月無増悪生存率は61％、12ヶ月全生存率は83％を示した
2020年4月2日、医学誌『The New England Journal of Medicine』にてブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬治療歴のある再発性難治性マントル細胞リンパ腫に対する抗CD19キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であるKTE-X19の有効性、安全性を検証した第2相のZUMA-2試験（NCT02601313）の結果がMD Anderson Cancer CenterのMichael Wang氏らにより公表された。
ZUMA-2試験とは、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬治療歴のある再発性難治性マントル細胞リンパ腫患者（N=74人）に対して白血球アフェレーシス、任意のブリッジング療法後にコンディショニング化学療法＋KTE-X19 2×106CAR-T細胞/kgを投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）を検証した多施設共同の第2相試験である。
本試験に登録された患者背景は下記の通りである。年齢中央値は65歳（38‐79歳）。前治療歴中央値は3レジメン（1-5ジメン）、3レジメン以上の患者割合は81％。造血幹細胞移植歴のある患者は43％。
以上の背景を有する患者に対する本試験の結果は下記の通りである。KTE-X19が投与された68人の患者における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は93％（95％信頼区間：84％～98％）を示し、奏効の内訳としては67％（95％信頼区間：53％～78％）が完全奏効（CR）を示した。また、副次評価項目である12ヶ月無増悪生存率（PFS)は61％、12ヶ月全生存率（OS）は83％を示した。
一方の安全性として、多くの患者で確認されたグレード3以上の有害事象（AE）は、血球減少94％、感染症32％を示した。また、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法特有の有害事象であるグレード3以上のサイトカイン放出症候群、神経学的イベントはそれぞれ15％、31％の患者で確認されたが、いずれも死亡に至ることはなかった。
以上のZUMA-2試験の結果よりMichael Wang氏らは以下のように結論を述べている。”ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬治療歴のある再発性難治性マントル細胞リンパ腫に対する抗CD19キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であるKTE-X19は、良好な客観的奏効率（ORR）を示し、毒性も他のキメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法で確認されている安全性プロファイルと一致しておりました。”