・治療歴のあるHER2陽性転移性乳がん患者が対象の第1/2相試験
・カドサイラ＋カペシタビン併用療法の有効性・安全性を比較検証
・客観的奏効率カドサイラ単剤群36％に対してカペシタビン併用群44％
2020年6月25日、医学誌『JAMA Oncology』にて治療歴のあるHER2陽性の転移性乳がん患者に対する抗HER2抗体チューブリン重合阻害剤複合体であるトラスツズマブエムタンシン（商品名カドサイラ；以下カドサイラ）＋カペシタビン併用療法の有効性、安全性を検証した第1/2相試験（NCT01702558）の結果がIOB Institute of OncologyのJavier Cortés氏らにより公表された。
本試験は、治療歴のあるHER2陽性の転移性乳がん患者（N=161人）に対して、それぞれ3週を1サイクルとしてカドサイラ3.6mg/kg単剤療法を投与する群とカドサイラ3.6mg/kgと1～14日目に1日2回カペシタビン（650mg/m2,700mg/m2,750mg/m2）併用投与する群に振り分け、主要評価項目として第1相試験では最大耐用量（MTD）、第2相試験では客観的奏効率（ORR）を検証した試験である。
治療歴のあるHER2陽性の転移性乳がん患者に対する現在の標準治療は抗HER2抗体チューブリン重合阻害剤複合体カドサイラである。しかし、本患者は予後不良であり、新しい治療選択肢の開発が必要である。以上より、治療歴のあるHER2陽性の転移性乳がん患者に対する抗HER2抗体チューブリン重合阻害剤複合体カドサイラ＋カペシタビン併用療法の有用性を検証する目的で開始された。
第2相段階の主要評価項目である客観的奏効率（ORR）はカドサイラ＋カペシタビン併用群44％（N=36/81人）に対してカドサイラ単剤群36％（N=29/80人）、カドサイラ＋カペシタビン併用群で差8.2％（90％信頼区間：-4.5％～20.9％,P=0.34）であった。
安全性として、全グレードの有害事象（AE）発症率はカドサイラ＋カペシタビン併用群95％に対してカドサイラ単剤群88％、グレード3～4の有害事象（AE）発症率はカドサイラ＋カペシタビン併用群44％に対してカドサイラ単剤群41％を示した。なお、グレード5の有害事象（AE）は両群間で確認されていない。
以上の第1/2相試験の結果よりJavier Cortés氏らは「治療歴のあるHER2陽性の転移性乳がん患者に対する抗HER2抗体チューブリン重合阻害剤複合体カドサイラ＋カペシタビン併用療法は、カドサイラ単剤群に比べて客観的奏効率（ORR）を統計学的有意に改善しませんでした」と結論を述べている。