・進行性扁平上皮非小細胞肺がん患者が対象の第3相試験
・ファーストラインとしてTislelizumab（チスレリズマブ）＋化学療法併用療法の有効性・安全性を比較検証
・無増悪期間はTislelizumab（チスレリズマブ）＋化学療法群7.6ヶ月、化学療法群5.5ヶ月であり、統計学的有意に延長し、
病勢進行または死亡（PFS）のリスクを47.6％減少した
2021年4月1日、医学誌『JAMA Oncology』にて進行性扁平上皮非小細胞肺がん患者に対するファーストライン治療としての抗PD-1抗体薬であるTislelizumab（チスレリズマブ）＋化学療法の有効性、安全性を比較検証した第3相試験（NCT03594747）の結果がChinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical CollegeのJie Wang氏らにより公表された。
本試験は、進行性扁平上皮非小細胞肺がん患者に対するファーストライン治療として21日を1サイクルとして1日目にTislelizumab（チスレリズマブ）200mg＋1日目にパクリタキセル175mg/m2＋1日目にカルボプラチンAUC5併用療法を投与する群（アームA）、21日を1サイクルとして1日目にTislelizumab（チスレリズマブ）200mg＋1、8、15日目にナブパクリタキセル100mg/m2＋カルボプラチンAUC5併用療法を投与する群（アームB）、または21日を1サイクルとして1日目にパクリタキセル175mg/m2＋1日目にカルボプラチンAUC5併用療法を投与する群（アームC）に1対1対1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として独立評価委員会（IRC）判定の無増悪生存期間（PFS）、副次評価項目として全生存期間（OS）、IRC判定の客観的奏効率（ORR）、有害事象（AE）などを検証した第3相試験である。
本試験に登録された355人の患者背景は下記の通りである。年齢中央値は62歳（34～74歳）。性別は男性91.7％（N＝330人）。本試験のフォローアップ期間中央値8.6ヶ月（95％信頼区間：8.1～9.0ヶ月）時点における結果は下記の通りである。
主要評価項目である独立評価委員会（IRC）判定の無増悪生存期間（PFS）中央値はアームA群7.6ヶ月、アームB群7.6ヶ月に対してアームC群5.5ヶ月、アームC群に比べてアームA群で病勢進行または死亡（PFS）のリスクを47.6％（HR：0.524、95％信頼区間：0.370－0.742、P＜0.001）減少、アームC群に比べてアームB群で病勢進行または死亡（PFS）のリスクを52.2％（HR：0.478、95％信頼区間：0.336－0.679、P＜0.001）減少を示した。
副次評価項目であるIRC判定の客観的奏効率（ORR）はTislelizumab（チスレリズマブ）が投与されたアームA群72.5％、アームB群74.8％に対して化学療法のみのアームC群49.6％。奏効持続期間（DOR）中央値はTislelizumab（チスレリズマブ）が投与されたアームA群8.2ヶ月、アームB群8.6ヶ月に対して化学療法のみのアームC群4.2ヶ月を示した。
一方の安全性として、有害事象（AE）による治療中止率はTislelizumab（チスレリズマブ）が投与されたアームA群12.5％、アームB群29.7％に対して化学療法のみのアームC群15.4％であった。最も多くの患者で確認されたグレード3以上の有害事象（AE）は好中球数減少であった。
以上の第3相試験の結果よりJie Wang氏らは「進行性扁平上皮非小細胞肺がん患者に対するファーストライン治療として化学療法に抗PD-1抗体薬Tislelizumab（チスレリズマブ）を上乗せすることで独立評価委員会（IRC）判定の無増悪生存期間（PFS）を統計学的有意に改善し、客観的奏効率（ORR）も高率であり、忍容性も問題ありませんでした」と結論を述べている。