2018年1月18日より20日までアメリカ合衆国・カルフォルニア州・サンフランシスコで開催されている消化器癌シンポジウム（ASCO-GI2018）のポスターセッションにて、治療歴のある切除不能または転移性消化管間質腫瘍（GIST）患者に対するニボルマブ（商品名オプジーボ;以下オプジーボ）単剤療法、またはオプジーボ＋イピリムマブ（商品名ヤーボイ;以下ヤーボイ）併用療法の有効性を検証した第II相試験（NCT02880020）の結果がUCLA David Geffen School of Medicine・Arun S. Singh氏らにより公表された。
本試験は、少なくともイマチニブ（商品名グリベック）治療歴のある切除不能または転移性消化管間質腫瘍（GIST）患者（N=14人）に対して２週間に１回の投与間隔でオプジーボ240mgを2年間投与する群（N=7人）、または２週間に１回の投与間隔でオプジーボ240mg＋6週間に1回の投与間隔でヤーボイ1mg/kg併用療法を2年間投与する郡（N=5人）に1:1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として無増悪生存期間（PFS）、抗腫瘍効果の見られた患者の中より完全奏効（CR）、部分奏効（PR）、安定（SD）を示した患者の割合tと定義したクリニカルベネフィット率（CBR）などを検証したオープンラベルの第II相試験である。なお、ポスターセッション発表時点までに現在も8人の患者が治療中である。
本試験の結果、オプジーボ単剤療法群における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は3人の患者が安定（SD）を示し、副次評価項目であるクリニカルベネフィット率（CBR）42.8%を示した。その他の副次評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値は8週間であった。
また、オプジーボ＋ヤーボイ併用療法における主要評価項目である客観的奏効率（ORR）は1人の患者が部分奏効（PR）を示し、1人の患者が安定（SD）を示し、副次評価項目であるクリニカルベネフィット率（CBR）40.0%を示した。その他の副次評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値は8.43週間であった。
一方の安全性としては、グレード3以上の有害事象（AE）が確認された患者はオプジーボ単剤療法群で疲労が1人、オプジーボ＋ヤーボイ併用療法群で下痢が1人であった。
以上の第II相試験の結果より、Arun S. Singh氏らは以下のように結論を述べている。”複数の治療歴を有する消化管間質腫瘍（GIST）患者に対してオプジーボ単剤療法、オプジーボ＋ヤーボイ併用療法はともに良好な病勢コントロールを示しました。消化管間質腫瘍（GIST）の治療薬として、これら治療法は今日まで良好な忍容性を示し、病勢を良好な状態で保つ効果が確認されています。”