・切除可能なメルケル細胞がん患者が対象の第1/2相試験
・術前化学療法としてのオプジーボ単剤療法の有効性・安全性を比較検証
・手術を実施した患者のうち、47.2％が病理学的完全寛解、54.5％が30％以上の腫瘍縮小効果を示した
2020年4月23日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて切除可能なメルケル細胞がん患者に対する術前化学療法としての抗PD-1抗体薬であるニボルマブ（商品名オプジーボ；以下オプジーボ）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第1/2相のCheckMate358試験（NCT02488759）の結果がJohns Hopkins Bloomberg∼Kimmel InstituteのSuzanne L. Topalian氏らにより公表された。
CheckMate 358試験とは、切除可能なメルケル細胞がん患者に対する術前化学療法として1、15日目にオプジーボ240mg単剤療法を投与し、29日目に手術を実施し、主要評価項目として忍容性、客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などを検証した第1/2相試験である。
本試験が開始された背景として、メルケル細胞がんは非常に稀な皮膚がんであり、発症年齢中央値は75～79歳である。しかしながら、65％の患者は進行初期で発見され、遠隔転移を有する患者は稀である。以上の背景より、他のがん種で術前化学療法の有用性が臨床試験で示されている抗PD-1抗体薬オプジーボ単剤療法の有効性が検証された。
本試験の結果、主要評価項目である忍容性は良好であることが確認された。全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率は46.2％（N=18人）、グレード3～4の治療関連有害事象（TRAE）発症率は7.7％（N=3人）、予期せぬ有害事象は確認されなかった。
また、オプジーボによる術前化学療法の投与を受けた36人が手術を実施し、7.7％に該当する3人は手術を実施できなかった。手術をできなかった原因は病勢進行が1人、有害事象（AE）が2人である。なお、手術を実施した36人のうち47.2％（N＝17人）の患者で病理学的完全寛解（pCR）、54.5％（N＝18人）の患者で30％以上の腫瘍縮小効果を示している。副次評価項目である無再発生存期間（RFS）、全生存期間（OS）は未到達であった。
以上のCheckMate358試験の結果よりSuzanne L. Topalian氏らは以下のように結論を述べている。”切除可能なメルケル細胞がん患者さんに対する術前化学療法としての抗PD-1抗体薬オプジーボ単剤療法は忍容性が良好であり、約半分の患者さんで病理学的完全寛解（pCR）、腫瘍縮小効果を示しました。”