・2レジメン以上の治療歴のあるHER2陽性進行性胃または胃食道接合部がん患者が対象の第2相試験
・エンハーツ単剤療法の有効性・安全性を検証
・主要評価項目である客観的奏効率はエンハーツ群51.3％に対して主治医選択の化学療法群は14.3％だった
2020年5月29日～31日、バーチャルミーティングで開催される米国臨床腫瘍学会（ASCO 2020）にて2レジメン以上の治療歴のあるHER2陽性進行性胃または胃食道接合部（GEJ）がん患者に対するトラスツズマブ デルクステカン（商品名エンハーツ；以下エンハーツ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相のDESTINY-Gastric01試験（NCT03329690）の結果が国立がん研究センター 東病院の設樂 紘平氏らにより公表される。
DESTINY-Gastric01試験とは、2レジメン以上の治療歴のあるHER2陽性進行性胃または胃食道接合部（GEJ）がん患者（N=187人）に対して3週を1サイクルとしてエンハーツ6.4mg/kg単剤療法を投与する群（N=125人）、または主治医選択の化学療法（イリノテカン、パクリタキセル等）を投与する群（N=62人）に2対1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として病勢コントロール率（DCR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などを検証した多施設共同非盲検下の第2相試験である。
本試験の結果、主要評価項目である客観的奏効率（ORR）はエンハーツ群51.3％（N＝61/119人）に対して主治医選択の化学療法群14.3％（8/56人）を示した。
副次評価項目である病勢コントロール率（DCR）はエンハーツ群85.7％に対して主治医選択の化学療法群62.5％。無増悪生存期間（PFS）中央値はエンハーツ5.6ヶ月に対して主治医選択の化学療法群3.5ヶ月、エンハーツ群で病勢進行または死亡（PFS）のリスクを53％減少（HR：0.47,95％信頼区間：0.31-0.71,P=0.0003）した。
全生存期間（OS）中央値はエンハーツ12.5ヶ月に対して主治医選択の化学療法群8.4ヶ月、エンハーツ群で死亡（OS）のリスクを41％減少（HR：0.59,95％信頼区間：0.39-0.88,P=0.0097）した。12か月全生存率（OS）はエンハーツ群52.1％に対して主治医選択の化学療法群28.9％を示した。
一方の安全性として、グレード3以上の有害事象（AE）発症率はエンハーツ群85.6％に対して主治医選択の化学療法群56.5％、最も多くの患者で確認された有害事象（AE）は下記の通りである。好中球数減少はエンハーツ群51.2％に対して主治医選択の化学療法群24.2％、貧血はエンハーツ群37.6％に対して主治医選択の化学療法群22.6％、白血球数減少はエンハーツ群20.8％に対して主治医選択の化学療法群11.3％。エンハーツ関連の間質性肺疾患（ILD）は9.6％（N=12人）の患者で確認された。
以上のDESTINY-Gastric01試験より設樂 紘平氏らは以下のように結論を述べている。”複数治療歴のあるHER2陽性進行性胃または胃食道接合部（GEJ）がん患者に対するエンハーツ単剤療法は、現在の標準治療に比べて客観的奏効率（ORR）、全生存期間（OS）を臨床的意義ある改善を示しました。”