・治療歴のある進行性固形がん患者が対象の第1相試験
・ATR阻害薬6620の単剤/併用療法の有効性・安全性を比較検証
・最大投与量が240mg/m2に決定し、抗腫瘍効果も示した
2020年6月22日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて治療歴のある進行性固形がん患者に対するATR阻害薬であるM6620（VX-970）単剤療法、M6620（VX-970）＋カルボプラチン併用療法の有効性、安全性を検証した第1相試験の結果がThe University of Texas MD Anderson Cancer CenterのTimothy A. Yap氏らにより公表された。
本試験は、治療歴のある進行性固形がん患者に対して週1～2回M6620（VX-970）60～240mg/m2単剤療法を投与する群（N=17人，PartA）、または週1回M6620（VX-970）90～240mg/m2＋カルボプラチン併用療法を投与する群（N=23人，PartB）に無作為に振り分け、主要評価項目として安全性、忍容性、副次評価項目として抗腫瘍効果などを検証した第1相試験である。
本試験の結果、主要評価項目である安全性は下記の通りである。M6620（VX-970）単剤群で確認されたグレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率は5.9％（N=1人）、全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率は88.2％（N=15人）を示した。
また、M6620（VX-970）＋カルボプラチン併用群で確認されたグレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）発症率は30.4％（N=7人）、全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率は91.3％（N=21人）を示した。
以上の安全性の結果より、M6620（VX-970）の第2相試験推奨容量（RPIID）はM6620（VX-970）単剤で週1～2回M6620（VX-970）240㎎/m2、M6620（VX-970）＋カルボプラチン併用で週1回M6620（VX-970）90㎎/m2に決定した。
一方の有効性として、副次評価項目である抗腫瘍効果は下記の通りである。M6620（VX-970）単剤群で評価可能であった17人の患者の内、1人は完全奏功（CR）、5人は病勢安定（SD）を示した。また、M6620（VX-970）＋カルボプラチン併用群で評価可能であった21人の患者の内、1人は部分奏効（PR）、15人は病勢安定（SD）を示した。
以上の第1相試験の結果よりTimothy A. Yap氏らは「治療歴のある進行性固形がん患者に対するATR阻害薬M6620（VX-970）単剤療法、M6620（VX-970）＋カルボプラチン併用療法は忍容性が良好であり、抗腫瘍効果も確認されました」と結論を述べている。