・複数治療歴のある再発/難治性原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫患者が対象の第2相試験
・キイトルーダ単剤療法の有効性・安全性を検証
・客観的奏効率は41.5％、完全奏効は20.8％を示した。また、80.6％の患者が48ヶ月以上の奏効を示した
2021年12月11日～13日に開催された、第63回米国血液学会（ASH2021）にて2レジメン以上の治療歴のある移植非対応再発/難治性原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）患者に対する抗PD-1抗体薬であるキイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ、以下キイトルーダ）単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相のKEYNOTE-170試験（NCT02576990）の4年長期フォローアップの結果がDiagnostica e Sperimentale Università di BolognaのPier Luigi Zinzani氏らにより公表された。
KEYNOTE-170試験とは、2レジメン以上の治療歴のある移植非対応再発/難治性原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）患者（N＝53人）に対して3週を1サイクルとしてキイトルーダ200mg単剤療法を最大35サイクル投与し、評価項目として客観的奏効率（ORR）、無増悪生存期間（PFS）、奏効持続期間（DOR）、全生存期間（OS）などを検証した第2相試験である。
本試験が開始された背景として、原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）は古典的ホジキンリンパ腫（cHL）同様にPD-L1の発現率が高率である。KEYNOTE-170試験の前回解析結果では、良好で持続的な抗腫瘍効果を示し、忍容性も問題ないことが確認されている。以上の背景より、KEYNOTE-170試験の4年長期フォローアップの結果が公表された。
本試験のフォローアップ期間中央値48.7ヵ月時点の53人の患者における結果は下記の通りである。53人のうち、13人の患者は最大2年間の治療完遂、40人は治療を中止した。そのうち18人における治療中止の主な理由は病勢進行（PD）であった。
客観的奏効率（ORR）は41.5％（95％信頼区間：30.0-53.7％）で、奏効の内訳は完全奏効（CR）20.8％、部分奏効（PR）20.8％であった。奏効持続期間（DOR）中央値は未到達（NR）であり、80.6％の患者が48ヶ月以上の奏効を示した。無増悪生存期間（PFS）中央値は4.3ヵ月（95％信頼区間：2.8-13.8ヵ月）、48ヵ月無増悪生存率（PFS）は33.0％であった。また、全生存期間（OS）中央値は22.3ヵ月（95％信頼区間：7.3ヵ月-NR）、48ヵ月全生存率（OS）は45.3％を示した。
一方の安全性として、全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率は56.6％（N＝30人）、5％以上の患者で発生した治療関連有害事象（TRAE）は好中球減少症が18.9％、無力症が9.4％、甲状腺機能低下症が7.5％、倦怠感が5.7％、発熱が5.7％であった。グレード3～4の治療関連有害事象（TRAE）発症率は22.6％で、最も多くの患者で発生したグレード3～4の治療関連有害事象（TRAE）は好中球減少症の7人であった。なお、グレード5の治療関連有害事象（TRAE）は発生していない。
以上のKEYNOTE-170試験の4年長期フォローアップの結果よりPier Luigi Zinzani氏らは「複数治療歴のある再発/難治性原発性縦隔大細胞型B細胞リンパ腫（PMBCL）患者に対する抗PD-1抗体薬キイトルーダ単剤療法は、長期的にも持続的な抗腫瘍効果を示し、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）も改善傾向を示しました」と結論を述べている。