2017年4月18日、ノバルティスは、米国食品医薬品局（FDA）が、「2回以上の治療が奏効しなかった再発・難治性（r/r）びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の成人患者」を対象とする治験中のキメラ抗原受容体 T 細胞（CAR-T）療法である CTL019（tisagenlecleucel-T）を優先審査品目に指定したとを発表した。優先審査品目に指定されたことで、FDAによる審査期間の短縮が期待される。なお、CTL019は、本年3月に「再発・難治性（r/r）B 細胞性急性リンパ芽球性白血病（ALL）の小児および若年成人患者」を対象として優先審査品目に指定されたばかり。
CAR-T 細胞療法は、新しい免疫療法の一種であり、個々の患者さんに合わせて製造されるテーラーメード医療となる。
患者の血液から免疫細胞の一種であるT細胞を採取し、がん細胞および特定の抗原を発現する他のB細胞を攻撃するよう遺伝子がコード化されたT細胞が作成される。
今回のCTL019の優先審査指定は、「再発・難治性（r/r）びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）の成人患者」を対象としたCTL019の国際共同第2相臨床試験（JULIET試験, NCT02445248）のデータに基づいている。JULIET試験は日本も参加しており、その結果は今後行われる医学学会で発表される予定とのこと。
日本において、CTL019はCD19陽性B細胞性急性リンパ芽球性白血病、CD19陽性びまん性大細胞型リンパ腫、CD19陽性濾胞性リンパ腫を予定される適応症として、2016年5月に希少疾病用医薬品の指定を受けている。
記事：可知 健太
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