2018年1月18日より20日までアメリカ合衆国・カルフォルニア州・サンフランシスコで開催されている消化器癌シンポジウム（ASCO-GI2018）のポスターセッションにて、膵管腺がんを含む進行性固形がん患者に対するFAK（Focal Adhesion Kinase：焦点接着班キナーゼ）阻害剤であるDefactinib（VS-6063）+ペムブロリズマブ（商品名キイトルーダ;以下キイトルーダ）+ゲムシタビン（商品名ジェムザール;以下ジェムザール）併用療法の安全性、有効性を検証した第I相試験（NCT02546531）の結果がWashington University School of Medicine in St. Louis・Andrea Wang-Gillam氏らより公表された。
本試験は、膵管腺がんを含む進行性固形がん患者（N=17人）に対して21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）+1日目にキイトルーダ+1日、8日目にジェムザール併用療法を投与し、主要評価項目として第II相段階における推奨用量（RDE）、副次評価項目として安全性、客観的奏効率（ORR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）などを検証したオープンラベルの第I相試験である。
なお、第II相段階における推奨用量（RDE）検証のため、投与スケジュールとしては下記の5つが設定されている。21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）200mg+1日目にキイトルーダ200mg（Level1※ジェムザールは投与しない）、21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）400mg+1日目にキイトルーダ200mg（Level2※ジェムザールは投与しない）、21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）400mg+1日目にキイトルーダ200mg+1日、8日目にジェムザール500 mg/m2（Level3）、21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）400mg+1日目にキイトルーダ200mg+1日、8日目にジェムザール750mg/m2（Level4）、21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）400mg+1日目にキイトルーダ200mg+1日、8日目にジェムザール1000mg/m2（Level5）である。
本試験の結果、最も一般的に確認された治療関連有害事象（TRAE）は疲労35%、吐き気29%、筋肉痛29%、嘔吐24%、食欲不振24%、掻痒24%、発熱18%であり、用量制限毒性（DLT）は確認されなかった。以上の結果より、第II相段階における推奨用量（RDE）はLevel5である21日を1サイクルとして1日2回Defactinib（VS-6063）400mg+1日目にキイトルーダ200mg+1日、8日目にジェムザール1000mg/m2併用療法の決定された。
評価可能であった13人の患者における副次評価である客観的奏効率（ORR）は、54%（N=7人）の患者で安定（SD）を示した。なお、本試験は現在も継続中であるが完全奏効（CR）、部分奏効（PR）を達成した患者は今日までに確認されていない。
以上の第I相試験の結果より、Andrea Wang-Gillam氏らは以下のように結論を述べている。”本試験より、膵管腺がんを含む進行性固形がん患者に対するDefactinib（VS-6063）+キイトルーダ+ジェムザール併用療法の忍容性が証明されました。現在も膵管腺がん患者を対象にした拡大コーホート試験が進行しておりますので、引き続きこの治療レジメンの有用性を検証していきます。”