2018年9月28日、医学誌『Journal of Clinical Oncology』にて進行性固形がん患者に対するIDO阻害薬であるエパカドスタット+抗PD-1抗体薬であるペンブロリズマブ（商品名キイトルーダ;以下キイトルーダ）併用療法の安全性、有効性を検証した第I/II相のECHO-202/KEYNOTE-037試験（NCT02178722）の結果がAbramson Cancer Center・Tara C. Mitchell氏らにより公表された。
ECHO-202/KEYNOTE-037試験とは、進行性固形がん患者（N=62人）に対して1日2回エパカドスタット25mg、50mg、100mg、または300mg+3週間に1回キイトルーダ200mg併用療法を投与し、主要評価項目として用量制限毒性（DLT）、最大耐量（MTD）、安全性等を検証した第I/II相試験である。
本試験に登録された患者背景は以下の通りである。年齢中央値は59歳（30-88歳）。性別は男性56％（N=35人）、女性44％（N=27人）。人種は白人90％（N=56人）、黒人5％（N=3人）、アジア人3％（N=2人）、その他2％（N=1人）。ECOG Performance Statusはスコア0が56％（N=35人）、スコア1が44％（N=27人）。
固形がんの種類は悪性黒色腫（メラノーマ）35％（N=22人）、非小細胞肺がん19％（N=12人）、腎細胞がん18％（N=11人）、子宮内膜腺癌11％（N=7人）、尿路上皮がん8％（N=5人）、トリプルネガティブ乳がん5％（N=3人）、頭頚部がん3％（N=2人）。
PD-L1ステータスは陽性52％（N=32人）、陰性18％（N=11人）、不明31％（N=19人）。IDO1ステータスは陽性21％（N=13人）、陰性15％（N=9人）、不明65％（N=40人）。
以上の背景を有する患者に対するエパカドスタット+キイトルーダ併用療法の結果は下記の通りである。主要評価項目である最大耐量（MTD）は未到達であった。また、安全性としては、全グレードの治療関連有害事象（TRAE）発症率84％（N=52人）であり、20％以上の患者で確認された主な全グレードの治療関連有害事象（TRAE）は倦怠感36％、皮膚障害36％、関節痛24％、掻痒23％、吐き気21％であった。また、グレード3/4の治療関連有害事象（TRAE）は24％、有害事象（AE）による治療中止は11％の患者で確認された。なお、治療関連死亡が確認された患者はいなかった。
一方の有効性としては、測定可能であった患者群における客観的奏効率（ORR）は55％（N=12/22人）を示した。なお、奏効を示した固形がんの種類は悪性黒色腫（メラノーマ）、非小細胞肺がん、腎細胞がん、子宮内膜腺癌、尿路上皮がん、、頭頸部がんであった。
以上のECHO-202/KEYNOTE-037試験の結果よりTara C. Mitchell氏らは以下のように結論を述べている。”エパカドスタット+キイトルーダ併用療法はあらゆる進行性固形がんに対して有効性、忍容性のある治療方法である可能性が本試験より示唆されました。”
http://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.2018.78.9602