・ステージII/III直腸がん患者が対象の第2相試験
・ネオアジュバンド療法としてキイトルーダ＋FOLFOX＋カペシタビン＋放射線療法有効性・安全性を比較検証
・NARスコアの改善率はキイトルーダ併用群11.53であり、統計学的有意な改善は見られなかった
2021年1月15日～17日、オンラインミーティングで開催された2021 Gastrointestinal Cancers Symposium（ASCO GI 2021）にてステージII/III直腸がん（LARC）患者に対するネオアジュバント療法としてのFOLFOX＋カペシタビン＋放射線療法＋抗PD-1抗体薬であるキイトルーダ（一般名：ペムブロリズマブ、以下キイトルーダ）併用療法の有効性、安全性を比較検証した第2相試験の結果がDana-Farber Cancer InstituteのOsama Rahma氏らにより公表された。
本試験は、ステージII/III直腸がん患者（N＝185人）に対するネオアジュバント療法としてFOLFOX＋カペシタビン＋放射線療法＋キイトルーダ併用療法を実施する群（N＝90人）、またはFOLFOX＋カペシタビン＋放射線療法療法を実施する群（N＝95人）に無作為に振り分け、主要評価項目としてNeoadjuvant Rectal Cancer（NAR）スコアの改善率、副次評価項目として全生存期間（OS）、無病生存期間（DFS）、病理学的完全奏効率（pCR）、臨床的完全奏効率（cCR）などを比較検証したランダム化第2相試験である。
本試験の評価可能で137人（キイトルーダ併用群N＝69人、コントロール群N＝68人）における結果は下記の通りである。主要評価項目であるNeoadjuvant Rectal Cancerスコアの改善率はキイトルーダ併用群の11.53（95％信頼区間：8.5～14.6）に対してコントロール群で14.08（95％信頼区間：10.7～17.4）と、両群間で統計学的有意な差は確認されなかった（P＝0.26）。
副次評価項目である病理学的完全奏効率（pCR）はキイトルーダ併用群の31.9％に対してコントロール群で29.4％（P＝0.75）、臨床的完全奏効率（cCR）はキイトルーダ併用群の13.9％に対してコントロール群で13.6％（P＝0.95）を示した。なお、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）に関しては両群間で未到達であった。
一方、安全性としてグレード3/4の有害事象（AE）はキイトルーダ併用群48.2％に対して、コントロール群は37.3％であった。
以上の第2相試験の結果よりOsama Rahma氏らは「ステージII/III直腸がん患者に対するネオアジュバント療法としてのFOLFOX＋カペシタビン＋放射線療法に対する抗PD-1抗体薬キイトルーダの上乗せは、安全性は確認されましたが、Neoadjuvant Rectal Cancerスコアの改善効果は確認されませんでした」と結論を述べている。