【治験広告】骨髄線維症の方対象 PIMキナーゼ阻害薬を用いた治験のご案内

本ページは、住友ファーマ株式会社からの委託による治験広告となります。
また、治験を実施する実施医療機関の審査・承認を受けたものを掲載しております。

はじめに

本治験は骨髄線維症の方を対象とした、新しいお薬の治験です。
すでに骨髄線維症に対するお薬による治療を受けたことがある方、または骨髄線維症に対するお薬による治療を受けられなかった方を対象に、新しいお薬の安全性及びお薬が体内に投与されてから排泄されるまでの過程を明らかにするために実施されます。
内容を確認の上お申し込みください。

骨髄線維症とは

骨髄線維症は、骨髄に広範な線維化をきたす疾患の総称であり、原因不明の原発性骨髄線維症※1と、基礎疾患に続発する二次性骨髄線維症※2に分けられます。
骨髄は、血液細胞を作る造血幹細胞と、骨髄を支える役割を果たす線維などで構成されています。
造血幹細胞は、骨の中にある骨髄と呼ばれる組織の中で育ち、白血球・赤血球・血小板を日々生み出しています。
骨髄線維症はその中でも特に血小板や白血球の増殖が盛んになり、その結果骨髄の線維化が進んでしまう病気のことです。

※1　造血幹細胞に遺伝子変異が生じ、骨髄の線維化が進行します
※2　種々の疾患に続発しますが、骨血液疾患に続発することが多いです

①異常な細胞発生
②赤血球、白血球、血小板がうまく機能せず造血ができなくなる
③未熟な細胞増殖
④刺激を受けると刺激物質増殖
⑤コラーゲン生成、増殖し線維化
⑥異常な血液細胞が発生、増殖

※医療者の方は「医療従事者向けページ」より本治験の概要をご覧ください

治験とは

ある疾患の新たな治療法について検証するヒトを対象とした試験のことです。
開発中の薬剤や治療法等が安全に使用でき、健康状態を改善する効果があるかどうかを確認します。

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本治験の参加条件・対象

・20歳以上の方
・経口投与ができる方
・原発性骨髄線維症又は二次性骨髄線維症の方で、リスク分類が中間または高リスクの方
・JAK阻害薬（ヤヌスキナーゼ阻害薬）による治療をしたが効果が認められなかった方、またはJAK阻害薬の投与ができない方

その他にも条件がございます。詳しくはお問い合わせください。

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実施医療機関所在地（5月25日更新）

千葉県柏市/東京都文京区/大阪府吹田市/宮崎県宮崎市

※上記の医療機関は、がんセンターや大学病院等です
※実際の治験実施医療機関名は参加の可能性がある患者さんにお伝えします
※IRB承認状況と実際の募集状況により記載は変更されます

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治験デザインと治験薬

治験デザインについて

骨髄線維症の患者さんのうち、JAK阻害薬による治療歴がある、またはJAK阻害薬の投与ができない患者さんを対象に、治験薬の単剤療法を行います。
治験薬を経口投与した時の安全性及びお薬が体内に投与されてから排泄されるまでの過程を明らかにすることが目的です。
お医者さんと患者さんの両方が、どのような治療が行われているのかを知ることができます（非盲検試験）。
今回の治験は適した投与量を調べるために行うもので、最初から高用量を使用する危険を避け、薬の量を徐々に増やしていき評価をしていきます。

治験薬について

今回使用する治験薬は新規の治験薬で、PIMキナーゼ阻害薬という種類のお薬です。
様々な血液がんおよび固形がんにおいてキナーゼ（タンパク質）異常により、異常な細胞が無秩序に増殖を繰り返すと言われています。
この様にがん細胞の無秩序な増殖に関連するとされている特有の分子を標的とした薬が開発されており、このようなお薬はキナーゼ阻害剤（分子標的薬）と呼ばれています。
今回の治験薬であるPIMキナーゼ阻害薬は、PIMキナーゼの働きを抑制することによってがん細胞の細胞死を誘導し、抗がん作用を発揮すると言われています。

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投与期間について

今回の治験では低用量から治験薬の投与を始め、安全性を見ながら徐々に用量を増やしていきます。
最長1年間（52週間）投与を継続します。

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治験に参加した場合の費用負担

原則として治験に参加している間の治験に関わる検査費用や薬剤費等は、治験を実施している製薬会社が負担します。さらに、治験に参加される方の交通費等の負担を軽減するために一定額の「負担軽減費」の支払いがあります。
一方、治験に関係しない費用（診察料や他の病気に対する医療費など）については原則としてご自身のご負担となります。
詳しくはオンコロコンタクトセンターにお問い合わせください。