・55歳以上の急性骨髄性白血病患者が対象の第3相試験
・経口アザシチジン単剤療法の有効性・安全性を比較検証
・全生存期間は24.8ヵ月、無再発生存期間は10.2ヵ月でプラセボ群に対して統計学的有意に改善
2020年12月24日、医学誌『The New England Journal of Medicine』にて急性骨髄性白血病（AML）患者に対する維持療法としての経口アザシチジン（CC-486）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第3相のQUAZAR AML-001試験（NCT01757535）の結果がAlfred Hospital and Monash UniversityのAndrew H. Wei氏らにより公表された。
QUAZAR AML-001試験とは、初回化学療法にて寛解を達成した55歳以上の急性骨髄性白血病（AML）患者（N＝472人）に対する維持療法として28日を1サイクルとして1日1回経口アザシチジン（CC-486）300mg単剤療法を14日間投与する群（N＝238人）、またはプラセボ療法を投与する群（N=234人）に無作為に振り分け、主要評価項目として全生存期間（OS）、副次評価項目として無再発生存期間（RFS）などを検証したプラセボ対照二重盲検下の第3相試験である。なお、経口アザシチジンは低メチル化剤であり、注射用のアザシチジンと生物学的に同等ではない。
本試験が開始された背景として、初回化学療法にて寛解を達成した高齢急性骨髄性白血病（AML）患者は再発が多く、その予後は不良である。以上の背景より、急性骨髄性白血病（AML）患者に対する維持療法としての経口アザシチジン（CC-486）単剤療法の有用性を検証する目的で本試験が検証された。
本試験の結果、主要評価項目である全生存期間（OS）中央値は経口アザシチジン（CC-486）群の24.7ヵ月に対してプラセボ群は14.8ヵ月であり、死亡（OS）のリスクを統計学有意に改善した（P＜0.001）。
副次評価項目である無再発生存期間（RFS）中央値は経口アザシチジン（CC-486）群の10.2ヵ月に対してプラセボ群は4.8ヵ月で、再発または死亡（RFS）のリスクを統計学有意に改善した（P＜0.001）。
一方の安全性として、最も多くの患者で確認された有害事象（AE）のうち、グレード1～2の有害事象（AE）としては消化器関連であった。また、グレード3～4の有害事象（AE）としては好中球減少症が経口アザシチジン（CC-486）群で41％、プラセボ群で24％、血小板減少症が経口アザシチジン（CC-486）群で22％、プラセボ群で21％であった。
以上のQUAZAR AML-001試験の結果よりAndrew H. Wei氏らは「初回化学療法にて寛解を達成した急性骨髄性白血病（AML）患者に対する維持療法として経口アザシチジン（CC-486）単剤療法は、プラセボ療法に比べて全生存期間（OS）、無再発生存期間（RFS）を統計学的有意に改善しました。また、主な有害事象（AE）は消化器関連有害事象（AE）、好中球減少症、血小板減少症でした」と結論を述べている。
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