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急性骨髄性白血病（AML）の新薬ミドスタウリン（商品名Rydapt）について
急性骨髄性白血病（AML）は白血病の約半数を占めるほど、白血病の中では罹患率の高い疾患である。罹患率は高いものの、新規に急性骨髄性白血病（AML）と診断された患者の治療目標は完全寛解（CR）と他の悪性腫瘍に比べて予後が良好な疾患である。
しかし、予後不良因子を有する急性骨髄性白血病（AML）患者はその限りではない。急性骨髄性白血病（AML）の予後不良因子としては、年齢、全身状態（PS）、初発時白血病数、染色体異常、そして遺伝子変異などが挙げられる。
なかでも染色体異常と遺伝子変異は、NCCNガイドライン急性骨髄性白血病（AML）版の予後分類にも用いられているように強力な予後因子の1つである。
これら予後因子を持つ急性骨髄性白血病（AML）患者はそうでない患者に比べ、現在の標準治療である寛解導入療法（標準用量シタラビン+ダウノルビシン）もしくは地固め療法（高用量シタラビン）に対する治療成績は良好ではない。そのため、治療成績を向上させる新規の治療法の開発が必要とされていたが、急性骨髄性白血病（AML）の新薬である
ミドスタウリン（商品名Rydapt）
によりFLT3遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病（AML）患者の治療成績は向上するであろう。
ミドスタウリン（商品名Rydapt）の薬剤概要
製品名
Rydapt
一般名
ミドスタウリン
用法用量
・急性骨髄性白血病（AML）：1日1回50mg ※1カプセル25mg
効能効果
・FLT3遺伝子変異陽性と新規に診断された急性骨髄性白血病（AML）患者に対する寛解導入療法（標準用量シタラビン+ダウノルビシン）もしくは地固め療法（高用量シタラビン）
との併用
製造承認日
・米国:2017年4月28日
ミドスタウリン（商品名Rydapt）の主な副作用
発熱性好中球減少症、悪心、粘膜炎、嘔吐、頭痛、斑状発疹、筋骨格系の痛み、鼻出血、デバイス系関連の感染症、高血糖、上気道感染症
ミドスタウリン（商品名Rydapt）の作用機序
ミドスタウリン（商品名Rydapt）はFLT3の2つの遺伝子変異である遺伝子内縦列重複変異（ITD: Internal Tandem Duplication）とチロシンキナーゼドメイン変異（TKD: Tyrosin Kinase Domein）の両方を阻害することで抗腫瘍効果を示す
ミドスタウリン（商品名Rydapt）の最新情報
１）Midostaurin plus Chemotherapy for Acute Myeloid Leukemia with a FLT3 Mutation
概要
未治療のFLT3遺伝子変異陽性急性骨髄性白血病（AML）患者に対して標準治療である寛解導入療法（シタラビン+ダウノルビシン）もしくは地固め療法（シタラビン）へのミドスタウリン（商品名Rydapt）を上乗せする群、もしくはプラセボを上乗せする群に分け、主要評価項目である全生存期間（OS）を比較検証した多施設共同二重盲検プラセボ対照ランダム化の第Ⅲ相試験。本試験の結果、プラセボ群に対してミドスタウリン（商品名Rydapt）群は死亡のリスク（全生存期間：OS）を22%（ハザード比0.78、、p=0.009）統計学的有意に減少する ことが証明された。
出典
The New England Journal of Medicine
配信日
2017年8月3日
ミドスタウリン（商品名Rydapt）の口コミ
医師のコメント
Adding Midostaurin to chemo gets more pts with AML to BMT. Therefore, it's great. ?@BldCancerDoc @DrMiguelPerales https://t.co/DiykefbQzM
— Matt Kalaycio, MD (@MattKalaycioMD) 2017年7月27日
Midostaurin in FLT3 AML: https://t.co/nvc9gjQO7h Yeah, like THAT will matter in 2 years. $APTO #CG806.
— KSS, MD, PhD (@KSSMDPhD) 2017年8月3日
Midostaurin, enasidenib, and cpx-351 approved back to back. So excited to see the revolution of #AML therapy! Getting close to beating AML.
— Caner Saygin, MD (@CanerSaygin) 2017年8月4日
その他医療関係者のコメント
FDAがFLT3遺伝子変異AMLにミドスタウリンを承認 https://t.co/dykzSLwGWv
— 海外癌医療情報リファレンス (@cancer_ref) 2017年4月29日
The FDA has approved midostaurin (Rydapt®) for some patients with newly diagnosed acute myeloid #leukemia: https://t.co/wrEoh6Tlw1 pic.twitter.com/MgzxxNGfSm
— National Cancer Inst (@theNCI) 2017年7月24日
Adding Midostaurin to Chemotherapy in Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia With FLT3 Mutation https://t.co/xOaFqen70d #leusm
— The ASCO Post (@ASCOPost) 2017年8月15日
Midostaurin Recommended for EU Approval for AML #leusm https://t.co/CdF895ySlo
— OncLive.com (@OncLive) 2017年7月24日
ミドスタウリン（商品名Rydapt）の治験情報
１）急性骨髄性白血病（AML）患者を対象としたLGH447＋ミドスタウリン（商品名Rydapt）併用療法の安全性を検証する第Ⅰ相試験
治験の概要
本治験は、急性骨髄性白血病（AML）患者に対してLGH447＋ミドスタウリン（商品名Rydapt）併用療法を投与し、主要評価項目である用量制限毒性（DLT）を検証するオープンラベル多施設共同の第Ⅰ相試験である
治験の期限
2018年3月30日