・TPI-ALV-201試験とは、MCL-1依存的な再発難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対してCDK9阻害薬であるAlvocidib単剤療法を投与後、寛解導入療法としてシタラビン+ミトキサントロン併用療法の有効性、安全性を検証した第II相試験である
・本試験の主要評価項目である完全寛解率（CR）は61％、全奏効率（ORR）は67％を示した。また、初回導入療法に対して不応答または初回の完全寛解期間が90 日以下の患者における完全寛解率（CR）は75％を示した
・Alvocidibによりグレード 3 以上の治療関連有害事象（TRAE）は低リン血症、腫瘍崩壊症候群 、低カリウム血症、AST上昇、下痢、低ナトリウム血症、セプシス、ALT上昇、急性腎傷害、失神、低アルブミン血症であった
2018年6 月14日より17日までスウェーデン・ストックホルムで開催された第23回欧州血液学会（EHA2018）にて、MCL-1依存的な再発難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対する寛解導入療法としてのシタラビン+ミトキサントロン併用療法投与前のサイクリン依存性キナーゼ（CDK）9阻害剤であるAlvocidib単剤療法の有効性、安全性を検証した第II相のTPI-ALV-201試験（NCT02520011）の結果がLineberger Comprehensive Cancer Center・Joshua F. Zeidner氏らにより公表された。
TPI-ALV-201試験とは、MCL-1依存的な再発難治性急性骨髄性白血病（AML）患者（N=18人）に対してAlvocidib単剤療法を投与後、寛解導入療法としてシタラビン+ミトキサントロン併用療法を投与し、主要評価項目として完全寛解率（CR）、副次評価項目として全生存率（OS）、幹細胞移植導入率などを検証した第II相試験である。
本試験の結果、主要評価項目である完全寛解率（CR）は61％（N=11人）、全奏効率（ORR）は67％（N=12人）を示した。また、初回導入療法に対して不応答または初回の完全寛解期間が90 日以下の患者（N=8人）における完全寛解率（CR）は75％（N=6人）を示した。
また、完全寛解率（CR）を達成した11人の患者における奏効持続期間（DOR）中央値は8.2ヶ月を示し、副次評価項目である全生存期間（OS）中央値は10.1ヶ月、幹細胞移植導入率は44％（N=8人）を示した。
一方の安全性としては、最も多くの患者で観察されたグレード 3 以上の治療関連有害事象（TRAE）は下記の通りである。低リン血症41%、腫瘍崩壊症候群 35%、低カリウム血症29%、AST上昇23%、下痢23%、低ナトリウム血症18%、セプシス18%、ALT上昇18%、急性腎傷害12%、失神12%、低アルブミン血症12%を示した。
以上のTPI-ALV-201試験の結果よりJoshua F. Zeidner氏らは以下のように結論を述べている。”MCL-1依存的な再発難治性急性骨髄性白血病（AML）患者に対する寛解導入療法としてのシタラビン+ミトキサントロン併用療法にサイクリン依存性キナーゼ（CDK）9阻害剤であるAlvocidibを加えることで高い抗腫瘍効果を示す可能性が示唆されました。
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