・再発難治性多発性骨髄腫患者が対象の第2相試験
・BMCAを標的とするCAR-T細胞療法bb2121単剤の有効性・安全性を検証
・主要評価項目の客観的奏効率は73.4％、重要な副次評価項目の完全奏効率は31.3％を示した
2019年12月6日、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社プレスリリースにて再発難治性多発性骨髄腫患者に対するB細胞成熟抗原（BMCA）を標的とするキメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であるbb2121単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相のKarMMa試験（NCT03361748）の結果が公表された。
KarMMa試験とは、再発難治性多発性骨髄腫患者に対してbb2121単剤療法を投与し、主要評価項目として客観的奏効率（ORR）、重要な副次評価項目として完全奏効率（CR）、奏効持続期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）などを検証した第2相試験である。
本試験に登録された患者背景としては、前治療歴として少なくとも3レジメンを有しており、84％の患者はプロテアソーム阻害薬、免疫調整薬（IMiD）、抗CD38モノクローナル抗体に対して治療抵抗性を示している。
以上の背景を有する患者に対する本試験の結果、主要評価項目である客観的奏効率（ORR）73.4％（N=94人）、重要な副次評価項目である完全奏効率（CR）31.3％（N＝40人）、奏効持続期間（DOR）中央値10.6ヵ月、無増悪生存期間（PFS）中央値8.6ヵ月を示した。
一方の安全性として、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法特有の有害事象であるサイトカイン放出症候群（CRS）、神経毒性は下記の通りである。グレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）発症率は5.5％（N=7人）、グレード3以上の神経毒性発症率は3.1％（N=4人）を示した。
以上のKarMMa試験の結果より、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社のKristen Hege氏は下記のようにコメントを述べている。”複数治療歴のある多発性骨髄腫患者の治療選択肢は限られており、現在の治療では奏効率は低く、奏効持続期間も短くなるため、bb2121は本患者の治療選択肢になり得るでしょう。”
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