8月21日、小野薬品工業株式会社は、ブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤のベレキシブル錠80mg（一般名：チラブルチニブ塩酸塩、以下ベレキシブル）が原発性マクログロブリン血症（WM）およびリンパ形質細胞リンパ腫（LPL）に対しての適応追加が承認されたと発表した。
ベレキシブルは、B細胞受容体（BCR）の下流に位置するメディエーターであるBTKを阻害することから治療効果が期待されている。BCRシグナル伝達は、B細胞非ホジキンリンパ腫（B-NHL）と慢性リンパ性白血病（CLL）で常に活性化していることが知られており、B細胞系リンパ球細胞の生存、活性化、増殖、成熟、分化などの役割を持っている。
今回の承認は、未治療および再発または難治性のWMおよびLPL患者にベレキシブルの有効性と安全性を評価多施設共同国内第2相試験（ONO-4059-05）の結果に基づく。ベレキシブルを未治療の患者（N=18人）と再発または難治性の患者（N=9人）に投与し、主要評価項目である全奏効率は88.9％、副次評価項目である6カ月時点の無増悪生存率および生存率は100％を示した。
今回の承認により、ベレキシブルは未治療および再発または難治性WMとLPLの治療薬として日本初のBTK阻害剤となった。
原発性マクログロブリン血症（WM）およびリンパ形質細胞リンパ腫（LPL）について
悪性リンパ腫の一種であり、比較的進行が遅く、生存期間の中央値は5年以上であるが、標準治療が確立されていない難治性の疾患。日本でのLPLの年間罹患数は約240人である。
ONO-4509-05試験について
未治療および再発または難治性のWMおよびLPL患者にベレキシブルを投与し、有効性と安全性を検証した第2相試験。未治療の患者18名と再発または難治性の患者9名の計27名に1日1回ベレキシブル480mgを投与し、病勢進行または許容できない毒性が認められるまで継続した。主要評価項目は全奏効率、副次評価項目は無増悪生存期間、全生存期間とした。全奏効率は、未治療の患者で88.9％（N=16/18人、95％信頼区間（CI）：65.3-98.6）、再発または難治性の患者で88.9％（N=8/9人、95％CI：51.8-99.7）、6カ月時点の無増悪生存率および生存率は100％であった。安全性について、高頻度に認められたグレード3以上の有害事象（AE）は、好中球減少症（11.1％）、リンパ球減少症（11.1％）、白血球減少症（7.4％）であった。
参照元：
小野薬品工業株式会社 プレスリリース
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