・CNS（中枢神経系）転移を含む再発性難治性固形がん小児/青年患者が対象の第1/2相試験
・ROS1/TRK阻害薬ロズリートレク単剤療法の有効性・安全性を検証
・無増悪生存期間中央値はNTRK/ROS融合遺伝子陽性群17.5ヶ月に対して陰性群1.9ヶ月だった
2020年5月29日～31日、バーチャルミーティングで開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO 2020）にてCNS（中枢神経系）転移を含む再発性難治性固形がん小児/青年患者に対するROS1/TRK阻害薬であるエントレクチニブ（商品名ロズリートレク；ロズリートレク）単剤療法の有効性、安全性を検証した第1/2相のSTARTRK-NG試験（NCT02650401）結果がUniversity of Chicago Medical CenterのAmi Vijay Desai, Giles W氏らにより公表された。
STARTRK-NG試験とは、CNS（中枢神経系）転移を含む再発性難治性固形がん小児/青年患者に対して1日1回ロズリートレク550mg/m2単剤療法を投与し、主要評価項目として安全性、客観的奏効率（ORR）を検証した第1/2相試験である。本試験に登録され、有効性、安全性評価可能であった患者は34人、年齢中央値は7歳（4.9ヶ月‐20歳）である。
本試験の結果、全患者群における客観的奏効率（ORR）はNTRK/ROS融合遺伝子陽性群で86％（N=12/14人）に対して陰性群で5％（N=1/20人）。CNS（中枢神経系）転移有無別の客観的奏効率（ORR）は下記の通りである。
CNS（中枢神経系）転移を有するNTRK/ROS融合遺伝子陽性患者群（N＝8）で完全奏効（CR）を達成した患者は4人、部分奏効（PR）を達成した患者は2人。また、NTRK/ROS融合遺伝子陽性患者群（N＝6）で完全奏効（CR）を達成した患者は3人、部分奏効（PR）を達成した患者は3人、一方、NTRK/ROS融合遺伝子陰性患者群（N＝20）で完全奏効（CR）を達成した患者は1人、病勢安定（SD）4人、病勢進行（PD）10人、測定不能5人であった。
副次評価項目である無増悪生存期間（PFS）中央値はNTRK/ROS融合遺伝子陽性群17.5ヶ月（95％信頼区間：7.4ヶ月‐未到達）に対して陰性群1.9ヶ月（95％信頼区間：1.8‐5.7ヶ月）。
一方の安全性として、最も多くの患者で確認された有害事象（AE）は下記の通りである。体重増加（N＝14人）、クレアチニン上昇（N＝13人）、貧血（N＝13人）、悪心（N＝11人）、ALT増加（N＝10人）、AST増加（N＝10人）、好中球数の減少（N＝9人）、骨折（N=7人）。
以上のSTARTRK-NG試験の結果よりAmi Vijay Desai, Giles W氏らは以下のように結論を述べている。”21歳未満のNTRK/ROS融合遺伝子変異を有するCNS（中枢神経系）転移を含む再発性難治性固形がん患者に対するROS1/TRK阻害薬ロズリートレクは、持続的な抗腫瘍効果を示しました。”
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