・進行性/転移性膵外神経内分泌腫瘍患者が対象の第3相試験
・surufatinib単剤療法の有効性・安全性をプラセボと比較検証
・無増悪生存期間は9.2ヶ月で、プラセボ群に対して統計学的有意に延長
2020年9月20日、医学誌『The Lancet Oncology』にて進行性/転移性膵外神経内分泌腫瘍（NET）患者に対する経口チロシンキナーゼ阻害薬であるsurufatinib（HMPL-012）単剤療法の有効性、安全性を比較検証した第3相SANET-ep試験（NCT02588170）の結果がThe Fifth Medical CenterのJianming Xu氏らにより公表された。
本試験は、進行性/転移性膵外神経内分泌腫瘍患者（N=198人）に対して1日1回surufatinib 300mg単剤療法を投与する群（N=129人）、またはプラセボ単剤療法を投与する群（N=69人）に2対1の割合で無作為に振り分け、主要評価項目として主治医評価の無増悪生存期間（PFS）を比較検証した二重盲検プラセボ試験である。
本試験のフォローアップ期間中央値13.8ヶ月時点における主治医評価の無増悪生存期間（PFS）中央値はsurufatinib群9.2ヶ月（95％信頼区間：7.4-11.1ヶ月）に対してプラセボ群3.8ヶ月（95％信頼区間：3.7-5.7ヶ月）であり、surufatinib群で病勢進行または死亡（PFS）のリスクを67％（95％信頼区間：0.22-0.50、P<0.0001）減少した。そして、事前に設定した主要評価項目達成基準を早期に満たしたため、独立評価委員会の決定により試験は早期中止に至った。
最も多くの患者で確認されたグレード3以上の治療関連有害事象（TRAE）は下記の通りである。高血圧がsurufatinib群36％（N=47/129人）に対してプラセボ群13％（N=9/68人）、蛋白尿がsurufatinib群19％（N=25/129人）に対してプラセボ群0％（N=0/68人）。重篤な有害事象（SAE）発症率はsurufatinib（HMPL-012）群25％（N=32/129人）に対してプラセボ群13％（N=9/68人）を示した。
以上の第3相試験の結果よりJianming Xu氏らは「進行性/転移性膵外神経内分泌腫瘍患者に対する経口チロシンキナーゼ阻害薬surufatinib単剤療法は、無増悪生存期間（PFS）を統計学的有意に改善しました。以上の結果より、本疾患の新しい治療選択肢になり得る可能性が示唆されました」と結論を述べている。
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