・治療歴のあるFGFR2融合遺伝子陽性の進行性/転移性胆管がん患者が対象の第2相試験
・インフィグラチニブ単剤療法の有効性・安全性を検証
・客観的奏効率は23.1％、奏効持続期間5.0ヶ月を示した
2021年1月15日～17日、オンラインミーティングで開催された2021 Gastrointestinal Cancers Symposium（ASCO GI 2021）にて治療歴のあるFGFR2融合遺伝子陽性の進行性/転移性胆管がん患者に対するFGFR選択的チロシンキナーゼ阻害剤であるインフィグラチニブ（BGJ398）単剤療法の有効性、安全性を検証した第2相試験（NCT02150967）の結果がMD Anderson Cancer CenterのMilind Javle氏らにより公表された。
本試験は治療歴のあるFGFR2融合遺伝子陽性の進行性/転移性胆管がん患者に対して28日を1サイクルとして1～21日目にインフィグラチニブ（BGJ398）125mgを単剤投与し、病勢進行または予期せぬ有害事象（AE）が発現するまで継続。主要評価項目として独立評価委員会判定による客観的奏効率（ORR）、副次評価項目として無増悪生存期間（PFS） 、病勢コントロール率（DCR）、全生存期間（OS）、安全性を検証した第2相試験である。
進行性/転移性胆管がんにおけるファーストラインの標準治療はゲムシタビンベースの化学療法であるが、病勢進行を示した患者の治療選択肢は非常に限られている。また、胆管がん患者の約13～17％はFGFR2融合遺伝子陽性である。以上の背景より、治療歴のあるFGFR2融合遺伝子陽性の進行性/転移性胆管がん患者に対するFGFR選択的チロシンキナーゼ阻害剤インフィグラチニブ（BGJ398）単剤療法の有用性を検証する目的で本試験が開始された。
本試験に登録された108人の患者背景は下記の通りである。FGFR2融合遺伝子陽性率は77％（N＝83人）。年齢中央値は53歳（23～81歳）。前治療歴は2レジメンが54％。以上の背景を有する患者に対する本試験のフォローアップ期間中央値10.6ヶ月（1.1～55.9ヶ月）時点の結果は下記の通りである。
主要評価項目である独立評価委員会判定による客観的奏効率（ORR）は23.1％（95％信頼区間：15.6～32.2％）、奏効の内訳は完全奏効（CR）1人、部分奏効（PR）24人であった。副次評価項目である奏効持続期間（DOR）中央値は5.0ヶ月（95％信頼区間：0.9～19.1ヶ月）、無増悪生存期間（PFS） 中央値は7.3ヶ月（95％信頼区間：5.6～7.6ヶ月）を示した。
一方の安全性として、最も多くの患者で確認された全グレードの治療関連有害事象（TRAE）は下記の通りである。高リン血症76.9％、眼障害67.6％、口内炎54.6％、倦怠感39.8％。 グレード3/4の治療関連有害事象（TRAE）は口内炎14.8％、低ナトリウム血症13.0％、低リン血症13.0％を示した。
以上の第2相試験の結果よりMilind Javle氏らは「治療歴のあるFGFR2融合遺伝子陽性の進行性/転移性胆管がん患者に対するFGFR選択的チロシンキナーゼ阻害剤インフィグラチニブ（BGJ398）単剤療法は、臨床で期待のできる抗腫瘍効果を示し、発現した有害事象（AE）は管理可能な内容でした」と結論を述べている。
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